La thérapie génique – c’est quoi ? Comment elle fonctionne ?

Ce fut en 1989 que la thérapie génique fut utilisée pour la toute première fois. Jusqu’à ce jour, elle a permis de traiter  des maladies diverses. Mais c’est quoi au juste ? Comment ce genre de traitement a-t-il réussi à changer la vie de plusieurs familles ?

Tout ce que vous devez savoir sur la thérapie génique

La thérapie génique, également appelée génothérapie est une méthode thérapeutique permettant de traiter une pathologie génétique en se servant des gènes. Il est également possible de l’appliquer dans le traitement de certaines maladies non héréditaires en introduisant un gène dans les cellules malades en vue de les éliminer. En 1990, un enfant atteint d’une pathologie génétique très rare avait fait l’objet d’une première expérience à but thérapeutique. Deux méthodes permettent d’introduire le gène dans les cellules du patient.

La thérapie génique germinale

Egalement appelée thérapie génique sexuelle, cette méthode s’applique sur un adulte. Pour cette méthode, le gène sera introduit dans un embryon ou aux cellules sexuelles. Cela permet de transmettre le gène introduit dans les cellules sexuelles dans l’ensemble des cellules du futur individu. Ici, la thérapie génique permet d’apporter une modification sur le patrimoine génétique de l’espèce humaine. Comme les cellules sexuelles du futur individu sont porteuses du gène, toute sa descendance en sera aussi porteuse. Cette pratique est toutefois illégale tant qu’elle ne fait pas l’objet d’un justificatif.

La thérapie génique somatique

Contrairement à la thérapie génique germinale, cette méthode ne s’applique pas sur les cellules sexuelles. Jusqu’à ce jour, cette méthode est la seule à être autorisée. Elle est basée sur la spécificité de chaque cellule dans l’organisme. Etant donné que la fonction de chaque cellule lui est propre, ce n’est pas nécessaire de corriger le défaut génique dans l’intégralité des cellules de l’organisme pour soigner une pathologie. Il faudrait uniquement appliquer la thérapie génique dans les cellules de l’organe concerné par le traitement.

Les techniques de thérapie génique à adopter selon l’organe atteint de la maladie

Le choix de la technique à adopter pour la thérapie génique varie en fonction de l’organe concerné par la maladie. La mise en place de la thérapie sera plus compliquée au fur et à mesure que l’organe est difficile à accéder. Jusqu’à ce jour, il y a deux options au choix pour les techniques dont la technique in vitro et la technique in vivo.

La technique in vivo

Pour cette méthode, les gènes introduits par la thérapie génique viendront corriger une anomalie génétique dans le corps du patient. Ce sont des virus inoffensifs qui vont se charger du transport de ces gènes vers les cellules ciblées pour la thérapie. Il y a par exemple le virus adéno-associés ou AAV. Quand ces virus sont introduits dans le corps du patient, ils vont circuler partout, surtout dans les cellules qu’on aurait ciblées. Ils ne vont pas toutefois s’intégrer au génome. Au cas où la cellule se divise, le vecteur perdra en efficacité thérapeutique puisqu’il va se diluer. Cette option s’applique sur les tissus ayant fini de grandir à savoir :

• Les yeux,
• Le foie
• Les muscles

On peut traiter des maladies diverses comme l’amyotrophie spinale et l’hémophilie avec cette méthode. Pour cette dernière, le patient est en manque de facteur 9 que le foie produit. Celui-ci favorise la coagulation du sang. La thérapie génique consiste alors à injecter un vecteur pouvant coder pour le gène du facteur 9 manquant. Le gène sera introduit dans les cellules du foie qui pourrait maintenant fabriquer du facteur 9, car il a le code maintenant. Pour corriger la maladie, la dose du vecteur devrait être suffisante et il faudrait privilégier celui qui peut cibler l’organe malade.

 

La technique ex vivo

Pour cette technique, il faut prélever des cellules chez le patient et les modifier génétiquement en laboratoire. Cela se passera avec des vecteurs viraux. On utilise ici des cellules souches capables de reproduire un tissu ou un organe sur lequel elles ont été prélevées. Elles seront ensuite réinjectées au malade. Cette technique de thérapie génique est plus pratique pour traiter des maladies sanguines. En effet, la manipulation génétique ne peut se faire qu’avec des cellules pouvant être manipulées en laboratoire. Il s’agit des cellules circulantes constituant un tissu liquide :

• Les cellules sanguines
• Les cellules du système immunitaires

Elles sont plus faciles à prélever et à manipuler. Par rapport aux autres cellules souches tissulaires, elles sont également plus faciles à réinjecter. La méthode ex vivo peut s’appliquer dans deux domaines bien précis :

• Traiter des maladies sanguines comme la drépanocytose
• Modifier les cellules du système immunitaire comme les lyphocytes

Il faut préciser que la thérapie génique ne dispose pas encore d’une indication à proprement parler. Jusqu’à ce jour, nombreuses pathologies ont toutefois fait l’objet d’une recherche dans le cadre de la génothérapie, à savoir :

• Quelques maladies génétiques
• Des cancers comme la leucémie et le mélanome
• Les maladies infectieuses comme le sida
• La maladie de parkinson

Sources:
https://www.doctissimo.fr/html/sante/mag_2001/mag1130/dossier/therapie_genique_niv2.htm
https://www.passeportsante.net/fr/Therapies/Guide/Fiche.aspx?doc=genotherapie